Medicamento experimental usado por Lito Sousa busca retardar avanço de doença rara

O influenciador e piloto Lito Sousa, de 59 anos, começou a receber um medicamento experimental desenvolvido para combater a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurológica rara, grave e de evolução rápida. O produto, identificado como ALN-6457, chegou ao Brasil em uma operação emergencial e será utilizado por Lito em caráter excepcional.

A substância ainda está em uma fase anterior aos testes clínicos em seres humanos para essa doença. Segundo especialistas, o medicamento é baseado em uma tecnologia de RNA de interferência, desenvolvida com o objetivo de interferir na produção da proteína priônica associada à doença. Estudos preliminares realizados em modelos animais ajudaram a investigar esse mecanismo.

A estratégia consiste em tentar silenciar o gene PRNP, responsável pela produção da proteína priônica. A expectativa é reduzir a formação de proteínas anormais, conhecidas como príons, que estão relacionadas ao desenvolvimento da doença. No entanto, o tratamento não é apontado como capaz de recuperar danos neurológicos que já tenham ocorrido, tendo como possível objetivo desacelerar a progressão do quadro.

O acesso de Lito ao medicamento ocorre por meio do chamado uso compassivo, modalidade que permite a pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas satisfatórias receberem medicamentos ainda não registrados pela Anvisa. A autorização excepcional para importação e utilização foi concedida pela agência diante da gravidade e da rápida evolução da doença.

Lito é o primeiro ser humano a receber o ALN-6457, o que significa que ainda não existem dados clínicos capazes de comprovar sua eficácia ou segurança para pacientes com Creutzfeldt-Jakob. Atualmente, não há tratamento capaz de interromper ou reverter a evolução da doença, e especialistas ressaltam que são necessários novos estudos para determinar o potencial da terapia experimental. (Foto: Reprodução CNN Brasil)